Un Nou Medicament Promițător pentru Colangita Sclerozantă Primară
Un medicament recent aprobat de către autoritățile de reglementare în domeniul sănătății are potențialul de a reprezenta prima alternativă farmaceutică la transplantul hepatic pentru pacienții diagnosticați cu colangită sclerozantă primară (PSC). Această afecțiune autoimună severă afectează canalele biliare atât intrahepatice, cât și extrahepatice.
Medicamentul a obținut autorizarea în septembrie 2024, fiind aprobat și în Uniunea Europeană pentru tratarea unei afecțiuni similare, respectiv colangita biliară primară (CBP). Aceasta este o boală cronică a ficatului, care poate progredia spre stadii avansate de insuficiență hepatică și complicații severe.
Mecanismul de Acțiune al Medicamentului
Tratamentul acționează prin stimularea unor molecule din organism care reglează metabolismul acizilor grași și prin inhibarea sintezei acizilor biliari. În cadrul unui studiu clinic de fază intermediară, desfășurat pe o durată de 12 săptămâni, 68 de pacienți cu PSC au primit medicamentul cu substanța activă elafibranor, la doze zilnice de 80 mg, 120 mg, sau placebo.
Rezultatele au arătat îmbunătățiri semnificative ale nivelurilor enzimelor hepatice în rândul pacienților care au primit noul medicament. Efectele benefice au fost observate chiar după patru săptămâni de tratament, devenind și mai pronunțate la doza mai mare administrată. De asemenea, analizele de sânge au demonstrat o stabilizare mai bună a fibrozei hepatice în grupul care a primit medicamentul, iar pacienții care au utilizat doza mai mare au beneficiat de o ameliorare semnificativă a pruritului colestatic, simptom specific acestei boli.
Contextul Colangitei Sclerozante Primare
Colangita sclerozantă primară este o afecțiune hepatică cronică caracterizată prin inflamația, cicatrizarea și, în final, îngustarea sau blocarea canalelor biliare. Deși cauza exactă a bolii rămâne necunoscută, se consideră că aceasta implică o componentă autoimună, în care sistemul imunitar atacă și inflamează canalele biliare ale ficatului. Se estimează că PSC afectează între 5 și 16 persoane la 100.000, putând apărea la orice vârstă. În prezent, nu există un tratament curativ, dar medicii pot acționa pentru a ameliora simptomele pacienților.
„PSC este o boală hepatică severă, iar în prezent, transplantul hepatic este singurul tratament care poate îmbunătăți semnificativ prognosticul pacienților,” a declarat un expert în domeniu. Cercetătorii subliniază necesitatea unor studii suplimentare pentru a evalua eficacitatea și siguranța medicamentului în rândul pacienților cu PSC.
